▶ 本报记者 叶伟

　　成立于2012年的杭州索元生物医药股份有限公司，从创立之初连一间办公室都没有到如今在全球生物医药中心之一美国圣地亚哥建立研发中心；从最初被资本冷落到敲开大型国际医药企业的大门，研发模式受到认可；当公司创立10年时，8款新药在研，累计融资超12亿元；如今该公司已从生物医药行业的后起之秀一跃成为技术领跑者，发展成一家以高效的精准医疗技术开发多款面向全球市场首创新药(First-in-class)的生物医药公司。

　　“我们在第九届中国创新创业大赛全国总决赛上夺得了成长组一等奖。”杭州索元董事长罗文表示：“我们非常荣幸索元生物能够得到这一全国层级最高、规模最大、质量最好的国家级创新创业大赛的认可。在大赛精神指引下，相信在不久的将来，索元生物将为中国带来更多重磅级全球首创新药，持续为患者带来新的福音。”

　　从失败药里“淘金”

　　罗文在生物医药产业里已经耕耘了20多年，他曾经担任美国Ligand公司临床生物标志物和生物基因组主管、美国最大的基因公司Incyte Genomics的高级生物信息科学家。

　　罗文的创业之路与他的工作经历颇有渊源。他曾就职的创新药厂，其重磅药物临床Ⅲ期宣告失败，想挽救尝试的罗文为此开发了逆向全基因扫描平台，并找到新的生物标志物。无奈，这家公司因经营方针发生重大改变，原已有所进展的罗文被迫终止了研究。

　　但这次尝试让罗文看到了一种可能，即被宣告临床Ⅲ期失败的药物可 能有挽救的机会，这个平台之后也发展成为索元生物的核心技术——DGM 生物标志物发现平台。“我发现，不少药物明明还有研发价值，却因为种种原因最终被搁置。”罗文说，我确信我开发出的平台，能帮助临床失败的药物得到价值重建。于是，我将平台技术以职务发明卖出，并成立了索元生物。

　　从失败药里“淘金”正是索元生物核心的商业模式。“新药研发周期长、 投入高、风险大，一旦目标确定了，基本上就决定了10年后的走向，如果起跑时就是跟跑，不可能跑赢别人，而索元生物从一开始就是领跑！”罗文说，我们的商业模式非常特殊，可以说是站在巨人的肩上，让已经宣告失败的Ⅲ期药物“起死回生”。“我们另辟蹊径，在独特的生物标志物发现平台，组建了 First-in-class创新药管线，重新对失败的后期药物进行开发，实现价值重建。”

　　凭借其独特的DGM生物标志物发现平台及丰富的首创新药研发经验，索元生物建立了创新性新药研发模式，即直接收购或引进后期临床试验失败管线，直接沿用具有重要参考价值的原研方耗费较大成本获得的大量临床数据，并在不改变药物分子结构和剂型的前提下，通过独特的生物标志物发现平台可预测药效的生物标志物，在生物标志物的指导下直接进行后期临床试验，最终该公司开发出面向全球市场的首创新药。

　　“这种以精准医疗为基础的开创性新药研发模式，通过有效地充分利用原研方已经耗费大量成本完成的新药研发成果，可以更短的时间、更低的成本、更高的成功率开发首创新药。”罗文说，索元生物面向全球的研发模式解决了该行业两大痛点：一是降低资金成本，临床Ⅲ期药物通常已经投入大量资金及时间，直接收购Ⅲ期临床失败的药物的成本极低。二是降低时间成本，这一模式的核心在于，在原有Ⅱ、Ⅲ期临床试验的基础上重新寻找生物标志物。相比完整的新药研发过程，通过外部引进的方式直接省略了早期研发和Ⅰ、Ⅱ期临床研究，在寻找到新的生物标志物后，根据不同病种开展不同的验证性临床试验，就能完成这一品种的新药研发。如此一来，整个新药研发过程只需要3-5年，相较完整的新药研发10-15年，其周期被大大缩短，相应的人力、物力等研发成本大幅缩减。

　　“我们赶上了好时代”

　　新药的研发是一场周期长、投入大、风险高的大冒险。业界通常用3个“10”形容这场冒险：“10年”时间、“10亿”美元成本、“10亿”美元销售额。然而近几年，创新药研发耗时普遍超过10年，且成本远超10亿美元。索元生物却迎难而上，专啃别人不敢啃的“硬骨头”。

　　“当时创新药行业还不热，大家都不愿意做，主要原因在于研发时间长、需耗费资金巨大而且风险高。而索元生物这种重建三期药物价值的创新，投资人更加看不懂，因此融资更加困难。”索元生物自创立之初，就将目标定位于面向全球的创新药。罗文说：“很幸运，我们赶上了这个好时代！”

　　罗文认为，索元生物的一路成长，与国家对医药产业的政策支持密切相关，支持力度非常大，审批速度也比以前提高了很多，临床试验的质量、标准得到很大的提升。“这几年，大量资本涌入创新药领域，创新药公司呈现爆发式增长，产业链更加完整、人才大量聚集，为行业长期健康发展奠定了基础。”

　　同时，罗文说，国内越来越好的创新创业环境和氛围对创业者来说也是一种激励。尤其是中国创新创业大赛，给我们创业者搭建了沟通交流、展示成果的平台。

　　据了解，在2020年11月举行的第九届中国创新创业大赛全国总决赛上，索元生物凭借着以精准医疗研发用于一线治疗初治高危弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)和脑胶质母细胞瘤(GBM)的全球首创新药 DB102项目，获得此次大赛总决赛企业组一等奖。

　　“之所以能够获得一等奖，罗文说，我们有着超强的新药研发能力，特殊而高效的临床开发模式及丰富且具有较大市场潜力的产品管线。同时，我们拥有经验丰富的国际化研发优秀团队。因此，获得了大赛评委的一致认可。”

　　罗文说，新药研发是一场漫长的“马拉松”，很少有人能一口气跑到终点。 只有更多创新创意的人才和公司加入，才能实现这场药物研发的接力跑。

　　凡是过往，皆为序章。“这是一个朝阳产业，未来5-10年，我国创新药行业有望再现互联网行业那样的爆发式增长。”罗文表示，医药创新是关系民生健康的“硬”科技，也是创新驱动发展的重要一环。“我们将面向世界科技前沿，在创新药研发这条道上继续跑下去，以在未来真正做到全球领跑。”