本报讯 近日,美国南加州桑福德·伯纳姆·普雷比斯(SBP)医学发现研究所的研究人员发现两种候选药物,JAK抑制剂和阿托伐醌(Mepron),有望用于治疗一种在儿童群体内更常见的急性骨髓性白血病(AML)子类型。详细情况发表在《血液》杂志上。
AML通常由染色体融合引起,染色体融合后生成融合蛋白导致不成熟血细胞生长失控引发多种癌症,患者存活率主要取决于融合蛋白类型。本次研究的AML子类型所涉及的融合蛋白为AF10。小鼠模型试验发现,AF10融合蛋白会激活炎症性信号蛋白JAK1和STAT3;研究人员进一步使用JAK1和STAT3抑制剂后发现,两种药物均可延缓人体AML细胞的生长,且STAT3抑制剂能融化携带CALM-AF10基因突变小鼠的AML肿瘤并延长小鼠存活时间。下一步,研究人员拟在大规模小鼠模型中测试两种药物,如结果乐观将加速推进临床试验。