▶ 孙立彬

　　人工智能（AI）作为底层技术在各行各业的加速渗透、融合、赋能已成为大势所趋。在制药领域，AI的应用同样被寄予厚望，人们期望借此提高研发效率，降低开发成本。

　　近日，在2024国际生物医药产业创新北京论坛期间，AI制药话题一时间成为各界人士讨论的焦点。

　　前景很美好

　　创新药研发以其长周期、高风险和高投入而为人们所熟知，而借助AI则有望提升药物筛选的多样性、有效性和效率，让更多的原创新药诞生。专家们的共识为，药物研发与AI结合将是必由之路。

　　中国科学院院士陈润生认为，由于大模型技术的快速发展，目前药物设计的大部分工作可以用人工智能来做，药物设计会变得非常简单。

　　清华大学长庚医院医学数据科学中心主任李栋表示，从上世纪50年代以来，新药研发的投入越来越多，而成果越来越少，而且是稳定地在减少，新药研发已陷入困境。而药物研发与AI的结合将颠覆和拯救药物产业。这主要体现在，首先，以前药物研发基本凭经验，现在转向主要靠数据挖掘；其次，从串行研究转变到并行研究。由于AI的引入，不需要等上一个靶点研究出来以后再研究下一个靶点而可以同步，大大提高了药物开发的效率。

　　百济神州副总裁沈志荣也认为，在中长期内，AI将给生物医药领域带来颠覆性变化，而突破点首先会出现在那些数据已经打通并可以反复迭代训练的领域。在一二十年范围之内，可能会出现一个疾病靶点，通过计算即可很快生成小分子或者抗体，继以更快地进入临床试验，从而获批上市。这样就可以解决长期困扰生物制药行业研发时间长、投入高、成功率低的三大痛点。

　　根据英伟达公开资料显示，使用AI技术可使药物早期发现所需时间缩短至1/3，成本节省至1/200。

　　据Precedence Research预测，未来10年，AI制药市场有望持续高速增长，预计到2032年全球市场规模将超过118亿美元，从2023年至2032年复合增长率将达到近30%。

　　在大好前景的刺激下，越来越多与AI制药相关的企业诞生。公开数据显示，截至2023年年底，全球共有897家AI制药企业。其中，国内AI制药企业达到了93家，而2020年年底时仅为16家。

　　现实有难度

　　虽然对未来充满无限想象，AI在新药研发领域的应用也早已开始实践，但到目前为止，尚无一款AI技术研发的新药上市，现有商业模式的可行性也并未得到验证。

　　据不完全统计，2023年，全球至少有6条已进入临床阶段的AI药物管线停止研发，且都倒在了关键性临床二期，这导致AI药物概念无法得到验证。

　　而作为AI制药重要要素的大数据问题最受关注，也成了制约AI制药发展的最大瓶颈之一。

　　国家药监局信息中心主任陈锋从药监视角进行分析认为，AI有三要素，算力、算法和数据，算力和算法目前较成熟，更多的是数据决定AI应用成果的有效性，如果数据存在偏差则可能导致决策出现错误。“AI存在的最大问题是黑箱，不知道它到底从数据里提取什么样的特征，这样便导致基于AI进行决策的依据是什么，人们并不是特别清楚，这对应用而言产生了一些难度。”

　　而国内的医疗数据还存在的一个较大问题是，数据分散、流通性差，缺乏统一标准等。

　　国家卫健委统计信息中心原副主任、中国卫生信息与健康医疗大数据学会副会长胡建平表示，总体上讲，我们的数据量非常大，但目前我们的相关数据分散在各个不同的医疗卫生机构，这导致专门领域的数据量往往不能支撑研究工作。每个专科专病的数据量如果比较小，那么，训练的结果可能就不能真实地反映实际情况。

　　四川大学华西医院疾病系统遗传研究院执行院长沈百荣也表示，用于训练的数据要有足够深度，回答精细精准的医学问题要有相应的数据对应，如果没有这个数据以及病人的精准描述，就难以进行有效训练。由此，数据还需要有标准，有共同的话语、共同的术语、共同的结构描述等。

　　除此之外，算法存在的问题也需要关注。李栋认为，人们经常发现算法描绘的结果很好，但一经应用到病人身上则完全不是那么回事，算法的可解释性是个重要问题。那么，AI和传统方法可不可比？如果发生不一致，该相信谁？

　　上海泽德曼医药科技有限公司CEO陈庚辉表示，药更重要的是一个化合物和一个生命体的相互反应。基于AI设计出来的化合物，其性质能不能在生物学上得到相应的反应，有赖于对生物体的深刻理解，而对生物体的理解，对于人类而言恰恰非常有限，目前还停留在“瞎子摸象”阶段。