本报讯 （记者 王查娜） 数字化技术在罕见病临床研发中的应用越来越被业界关注。在近日举行的数字化赋能罕见病临床研发论坛上，与会专家达成共识，罕见病临床研发领域需要持续创新和改进，通过更新技术、优化流程，利用数字化技术赋能，提升试验质量和效率，为患者提供更好的服务和治疗方案。

　　数字化技术在罕见病临床研发中具有重要意义，比如远程智能临床试验等技术手段可以提高试验效率和可及性，解决患者参与障碍。福贝生物首席医学官刘平博士在论坛上分享了AI如何赋能临床试验的心得。他表示，中枢神经系统类药物的临床试验及临床评价主观性较强，尤其是功能性评估，容易造成系统偏差。“AI可以帮助我们快速找到一些客观的临床疗效评价指标，减少结果偏倚。另外，可以利用AI技术将病人进行诊断分层，选择最能获益的患者纳入试验。AI技术还能应用于ALS患者随访，通过采集患者相关信号，开发与ALS病程进展相关的客观衡量指标。”

　　当前，数字化技术已在多个患者服务平台中得到应用。论坛上，来自渐冻症抗争者蔡磊团队的管芹漓介绍了罕见病患者数智服务平台“渐愈互助之家”的建立和应用情况。截至目前，该数据库平台共容纳了1.3万多名患者的数据。通过数据管理、数据支撑、数据分享服务帮助科学家们推进渐冻症药品的管线研发。该平台作为病历收集入口，不仅可以看到患者区域分布、发病时间等信息，还为药企提供了招募服务，大大提高临床试验患者招募的效率。

　　管芹漓表示，当前罕见病治疗工作的重心是患者服务，构建患者全周期、多维度、动态病历管理服务体系。“未来的一个重要目标就是结合护工、物理设备、人工智能、物联网等技术降低护理成本，减缓疾病恶化速度。”