本报讯 奥地利维也纳兽医大学科研团队发现，结合蛋白 MSI2 可作为急性髓细胞白血病（AML）的新治疗靶标。该发现发表在《白血病》杂志上。
现有研究已发现，约 10-15％的 AML 患者体内，编码 C/EBPα 转录因子的CEBPA基因存在突变。CEBPA突变的最常见类型是导致C/EBPα的N端截短变体表达，称为 p30。尽管研究发现 C/EBPα的p30与表达遗传机制相互作用，但尚不太了解p30诱导变化如何引发白血病。
该科研团队在p30驱动的骨髓原始细胞模型中绘制了与p30相关的调控元件，然后利用 RNA 测序测量了在基因表达中所有与p30相关的变化。研究发现，33 个基因的表达直接受 C/EBPα的p30 癌蛋白的控制，CRISPR/Cas9筛选的一项功能研究确定，RNA结合蛋白MUSASHI-2（MSI2）是p30的关键效应物。因此，MSI2 可能是 CEBPA 突变类 AML 患者新的治疗靶标。
